充足的颅内药物累积是治疗中枢神经系统（Central Nervous System，CNS）疾病的关键。受限于血脑屏障的屏障作用，绝大多数药物分子难以进入脑部病变区域，严重限制了CNS疾病的药物选择。基于纳米技术的药物递送系统（Drug Delivery Systems，DDSs）具有跨越血脑屏障和靶向病灶区域等优势，已有大量研究用于提高治疗性药物的脑内递送。近三十年来，科研人员构建了脂质体、聚合物纳米粒、白蛋白纳米粒、脂质纳米颗粒和纳米囊泡等多种DDSs，在临床前动物实验中取得了一定的疗效，但临床试验效果仍有待提升。靶向递送效率不足是目前脑靶向DDSs面临的首要问题。通过整合现有文献数据发现，目前DDSs的脑部递送效率仅为游离药物的数倍，远未达到临床预期。同时，影响DDSs脑部递送的因素众多（如骨架材料、粒径、粒度分布、电荷、表面涂层、靶向配体结构、给药剂量、疾病模型等），各因素之间又存在复杂的相互作用，依赖人力筛选的传统制剂开发模式无法同时对多因素进行考察，不仅效率较低，而且探索范围非常有限，很大程度上限制了脑靶向制剂的开发。。为有效提升DDSs的脑部递送效率，复旦大学药学院王建新