药剂学系坚持以基础和应用基础研究为主，发展创新性关键技术，形成了“厚基础、重交叉”的学科特色。“十一五”以来，在脑内靶向递药研究方面主持“国家重大科学研究计划（973计划）”项目2项，在药物新制剂与新释药系统研究方面主持“国家重大创制新药单元技术平台”建设项目1项，在肿瘤靶向递药技术方面主持“国家高技术研究发展计划（863计划）”项目2项，在相关研究方向上，主持“国家自然科学基金”课题24项、国际合作项目4项、省部级课题20余项；发表SCI论文350余篇，其中影响因子超过5的论文150余篇；授权国内外发明专利35项；完成新药临床前研究4项，获得临床批件1项，临床试验1项，生产批件1项；获得“教育部自然科学一等奖”、“教育部科技进步二等奖”、“上海市自然科学二等奖”、“中国药学会科学技术二等奖”等省部级奖项15项。

脑部重大疾病的靶向递药研究达到国际领先水平：脑原发和转移肿瘤、神经退行性疾病是危害人类生命与健康的重大脑部疾病，但血-脑屏障和血-脑肿瘤屏障限制了药物疗效发挥，而脑靶向或脑肿瘤靶向递药策略能在一定程度上提高脑部疾病的治疗效果。本成果利用脑组织的生理、病理和分子生物学特性，将药剂学、高分子科学、材料学、纳米科学等学科的新理论和新技术交叉融合，通过优选高效靶向功能分子、设计优良载药系统，采用“一级靶向”、“双级靶向”、“多重靶向”等策略，构建了一系列新型的脑靶向或脑肿瘤靶向递药系统，增加了靶向选择性和药物递送效率，提高了脑部疾病的治疗和诊断效果，拓展了研究思路，丰富了研究内容，进一步提升了药剂学系在该研究领域的国际影响力。

抗肿瘤活性肽及其靶向递送研究处于国际领先行列：抑癌蛋白p53与其负性调节蛋白MDM2和/或MDMX相互作用使约50%的肿瘤发生，通过干扰p53与MDM2的结合，可恢复p53抑癌活性而达到抗肿瘤效果。药剂学系通过开展国际合作，采用蛋白“嫁接”策略及技术、镜像噬菌体展示技术和D-型多肽策略，设计了稳定性好、能有效干扰p53与MDM2和/或MDMX结合的p53激活肽；采用肿瘤靶向递药策略，实现了其体内外肿瘤细胞的靶向递送目标，发挥了特异性抗肿瘤的效果。

新制剂与新释药系统技术及产品研发位居国内先进行列：在国家“十一五”、“十二五”的“新制剂与新释药系统技术平台”专项建设项目支持下，药剂学系在靶向给药系统、粘膜给药系统和中药新型给药系统的关键技术积累和对外开放服务方面取得良好进展，加快了新型递药系统的研发。如：开展了多项新型靶向功能材料的研发；构建了白蛋白结合型药物纳米注射剂的技术体系及产品开发；运用脂质体等纳米技术开展了口服蛋白类药物药系统研究；拓展了新型固体分散体技术、自微乳化技术、磷脂复合物技术在提高难溶性药物口服生物利用度的应用及产品开发；研发了眼、鼻等多个腔道黏膜即型凝胶和经皮微乳和软膏制剂等外用制剂。